Cabaletta Bio: ответы на клеточную терапию rese-cel держатся год при трёх аутоиммунных болезнях

Филадельфийская компания Cabaletta Bio (Nasdaq: CABA) сообщила, что у небольших групп пациентов с дерматомиозитом, волчаночным нефритом и системной склеродермией клинический ответ сохранялся не менее года после одной инфузии экспериментальной клеточной терапии резекабтаген аутолейцел (rese-cel), пишет mychesco.com. mychesco.commychesco.commychesco.comОткрыть источник ↗ Данные представлены на конференции Американской коллегии ревматологов Convergence 2026 в Орландо, штат Флорида. Пациенты оставались без иммуномодулирующих препаратов.

Результаты получены в открытых одногрупповых исследованиях фазы 1/2. Пациенты получали одну инфузию rese-cel в дозе, рассчитанной по массе тела, после предварительной подготовки. Дата отсечки данных — 4 сентября 2026 года.

Ответ по заболеваниям

Все шесть пациентов с дерматомиозитом, оценённых через год, сохраняли умеренный или выраженный ответ по шкале Total Improvement Score без иммуномодулирующих препаратов. У пяти из шести (83%) такой ответ был достигнут к 16-й неделе — точке первичной конечной точки в регистрационном исследовании компании. К 52-й неделе большинство пациентов не принимали стероиды; улучшились мышечная сила, активность кожных проявлений, физическая функция и усталость.

При волчаночном нефрите пять пациентов, согласившихся на повторную биопсию почки, достигли ремиссии по определению DORIS без иммуномодуляторов и либо без стероидов, либо на низкой их дозе. Биопсия показала гистологический ответ или ремиссию у всех пяти. Поскольку биопсия была необязательной, выводы относятся только к этим пациентам. mychesco.commychesco.commychesco.comОткрыть источник ↗

При системной склеродермии пять из семи пациентов через год достигли ответа rCRISS-50, шесть из семи (86%) — менее строгого rCRISS-25. У пяти пациентов с интерстициальным заболеванием лёгких средняя форсированная жизненная ёмкость лёгких (в процентах от должной) выросла на 9%. Поражение кожи по модифицированной шкале Родана также уменьшилось.

Безопасность и планы

Данные по безопасности охватывают 71 пациента, получившего rese-cel после предварительной подготовки в исследованиях при миозите, системной склеродермии, волчанке и миастении. У 67 (94%) синдрома высвобождения цитокинов не было или он был 1-й степени, у четырёх (6%) — 2-й степени. У 68 из 71 (96%) не возникло иммунного эффекторно-клеточного нейротоксического синдрома; случаев IEC-HS-подобного синдрома не зарегистрировано.

Группы малы (шесть, пять и семь пациентов в анализах эффективности), рандомизированной группы сравнения нет, поэтому данные не показывают, как rese-cel соотносится с имеющимися методами лечения. mychesco.commychesco.commychesco.comОткрыть источник ↗

Компания ожидает топ-line результаты регистрационной когорты взрослых с дерматомиозитом и антисинтетазным синдромом во второй половине 2027 года. Заявку на лицензию на биологический препарат (BLA) в FDA по миозиту она планирует подать в первом квартале 2028 года. Набор в регистрационную когорту при системной склеродермии с интерстициальным поражением лёгких идёт.