Beam Therapeutics: терапия risto-cel на основе базового редактирования достигла цели в ключевом испытании при серповидноклеточной анемии

Beam Therapeutics во вторник сообщила, что её терапия на основе базового редактирования ristoglogene autogetemcel (risto-cel) достигла цели в ключевом испытании у людей с серповидноклеточной анемией, пишет biopharmadive.com biopharmadive.combiopharmadive.combiopharmadive.comОткрыть источник ↗. Данные получены от 31 пациента, завершившего лечение и 12 месяцев наблюдения по состоянию на 20 октября.

Не раскрывая конкретных цифр, Beam заявила, что risto-cel достигла основной цели — «свободы от тяжёлых VOC» (вазоокклюзионных кризов). Вторичные задачи, такие как сокращение госпитализаций, связанных с VOC, также выполнены. Компания планирует подать заявку на одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) уже к концу года. Это первый положительный результат поздней стадии для базового редактирования.

Как работает базовое редактирование

Базовое редактирование — более новая форма редактирования генов, которая изменяет отдельные нуклеотиды в последовательности ДНК. В отличие от прежних подходов CRISPR, оно не разрезает ДНК.

Risto-cel и Casgevy, созданный на технологии CRISPR, изготавливают одинаково по сути: собственные клетки пациента извлекают и перепрограммируют, чтобы включить выработку фетального гемоглобина. Изменённые клетки пересаживают обратно, они попадают в костный мозг и начинают производить нормальные клетки крови. Это должно остановить образование серповидных клеток и вызываемые ими болезненные кризы biopharmadive.combiopharmadive.combiopharmadive.comОткрыть источник ↗.

Рыночный контекст

В случае одобрения risto-cel станет третьей генной терапией серповидноклеточной анемии после Lyfgenia (Genetix Biotherapeutics, прежде Bluebird Bio) и Casgevy (Vertex Pharmaceuticals совместно с CRISPR Therapeutics). Ей также придётся конкурировать с гидроксимочевиной, л-глутамином, переливаниями крови и трансплантацией стволовых клеток.

Обе одобренные генные терапии на старте продавались медленно. Genetix продала себя после трудностей с выводом на рынок Lyfgenia и других генных терапий, а Casgevy во второй половине 2024 года получили лишь пять человек. С тех пор Vertex сообщила о 64 пролеченных пациентах в 2025 году и выручке по Casgevy в $116 млн, а за первые девять месяцев 2026 года — о продажах на $219 млн.

В сентябре руководство Beam сообщило аналитикам RBC Capital Markets, что распространение таких методов ограничивали проблемы с поставками, а не слабый спрос или вопросы возмещения расходов. Аналитики RBC написали, что у risto-cel более короткий процесс производства и требуется меньше циклов лечения для мобилизации отредактированных клеток biopharmadive.combiopharmadive.combiopharmadive.comОткрыть источник ↗. Гендиректор Джон Эванс назвал результаты «определяющей вехой» для risto-cel и технологии базового редактирования Beam. Акции Beam во вторник утром снижались на величину до 10%.