Учёные из Университета Суинберна проверили сульфорафан против атаксии Фридрейха
В доклинических тестах вещество повысило уровень белка фратаксина и защитило нейроны; авторы готовят клинические испытания.

Исследователи из Технологического университета Суинберна установили, что сульфорафан — природное соединение, содержащееся в брокколи, — способен повышать уровень белка фратаксина в клеточных моделях атаксии Фридрейха, сообщает sciencedaily.com sciencedaily.com
sciencedaily.comsciencedaily.comОткрыть источник ↗. Это редкое генетическое заболевание вызывает деградацию нервных клеток головного и спинного мозга, приводя к постепенной утрате координации движений, способности ходить и говорить. Из-за мутации в организме вырабатывается недостаточное количество фратаксина; в настоящее время только в Австралии с этим диагнозом живут около 200 человек.
Механизмы защиты нервных клеток
В исследовании на сенсорных нейронах, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, биологи показали способность сульфорафана защищать уязвимые клетки от разрушения. По данным авторов, соединение не только индуцирует экспрессию фратаксина, необходимого для энергоснабжения нейронов, но и снижает уровень клеточного стресса и подавляет воспаление. Комплексное воздействие на патогенетические цепочки делает молекулу перспективным кандидатом для дальнейшей разработки.
Перспективы клинической фазы
Руководитель исследования Фейт Ква отметила, что значительную долю пациентов составляют дети, однако специфической педиатрической терапии болезни не существует. Сульфорафан уже имеет подтверждённый профиль безопасности у взрослых и детей, а его очищенные биоактивные формы доступны на рынке. Команда университета ищет финансирование для проведения полноценных клинических исследований, чтобы проверить терапевтический эффект вещества непосредственно на пациентах.



