Препарат для печени УДХК подтвердил безопасность и активность в мозге во II фазе при болезни Паркинсона
Исследование II фазы показало, что урсодезоксихолевая кислота безопасна и улучшает энергетический обмен среднего мозга при болезни Паркинсона.
Высокие дозы урсодезоксихолевой кислоты (УДХК), применяемой в гепатологии, оказались безопасны, хорошо переносимы и подтвердили попадание в мишень в среднем мозге у пациентов с ранней стадией болезни Паркинсона, согласно результатам второй фазы исследования UP, опубликованным в журнале Movement Disorders wiley.com
Movement Disorderswiley.comОткрыть источник ↗. В двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании приняли участие 30 человек, наблюдение длилось 48 недель.
Участников рандомизировали в соотношении 2:1 для ежедневного приема УДХК в дозе 30 мг/кг или плацебо. Первичной конечной точкой выступала безопасность и переносимость препарата. Вторичные параметры включали фосфорную магнитно-резонансную спектроскопию (31P-МРС) для оценки биоэнергетики среднего мозга, клиническую шкалу MDS-UPDRS-III, а также объективную оценку параметров походки при помощи носимых датчиков движения.
Биоэнергетика и взаимодействие с мишенью
Препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности: в группе терапии чаще фиксировались лишь легкие преходящие побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта. Спектроскопия 31P-МРС выявила увеличение свободной энергии Гиббса и уровня неорганического фосфата в среднем мозге пациентов, принимавших УДХК, по сравнению с контрольной группой. По данным исследователей, эти показатели отражают улучшение гидролиза АТФ и подтверждают воздействие соединения на энергетический обмен нервной ткани.
Двигательные маркеры и результаты тестирования
Анализ данных с датчиков движения зафиксировал улучшение темпа ходьбы (числа шагов в минуту) и других параметров походки в группе активного лечения по сравнению с плацебо wiley.com
Movement Disorderswiley.comОткрыть источник ↗. При этом субъективная оценка двигательных нарушений по стандартной клинической шкале MDS-UPDRS-III не выявила статистически значимых различий между группами.
Ранее защитное действие УДХК на митохондрии было показано на доклинических клеточных и животных моделях. Авторы публикации заключили, что терапия высокими дозами УДХК безопасна на ранней стадии болезни Паркинсона, однако для доказательства модифицирующего влияния на прогрессирование патологии требуются масштабные испытания.
