Zolgensma от Novartis: девять случаев рака у детей после генной терапии

Генная терапия Zolgensma от Novartis, которая нацелена на спинальную мышечную атрофию (СМА), в настоящее время находится под расследованием Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) после сообщений о девяти случаях рака среди леченных детей. Эта терапия доступна в США с 2019 года и в Европе с 2020 года для детей младше двух лет. По данным пациентской организации SMA Europe, с момента одобрения более 6,000 пациентов были лечены Zolgensma, и теперь FDA изучает сообщения о опухолях, возникших после лечения.

Генетическая терапия и риск рака

Zolgensma направлена на устранение генетической причины СМА, доставляя здоровую копию гена SMN1 через одно внутривенное введение. Терапия использует модифицированные, безвредные вирусы, известные как AAV-векторы, для транспортировки гена в клетки пациента. Сообщается, что опухоли затрагивали центральную и периферическую нервные системы, область позвоночника и почки. В двух случаях ДНК вируса, использованного в терапии, была обнаружена в опухолевой ткани.

Оба пациента находятся под лечением и продолжают наблюдение, как заявила SMA Europe, ссылаясь на Novartis. Компания подчеркивает, что с самого начала предупреждала о потенциальных рисках опухолей в информации о продукте Zolgensma. FDA внимательно следит за рисками опухолей, связанными с другими аналогичными программами генной терапии на основе AAV-векторов, как указано в недавних публикациях.

Оценка пользы терапии

Пока FDA оценивает необходимость регуляторных действий, она утверждает, что преимущества терапии Zolgensma превышают потенциальные риски. Тони Катемон, директор Института трансфузионной медицины и генной терапии при Университетской клинике Фрайбурга, отметил, что хотя механизм не является неожиданным, это первый случай, когда одобренный и широко используемый продукт показывает такие эффекты. Он подчеркнул, что долгосрочный риск рака нельзя надежно оценить, так как девять сообщений об опухолях среди более 6,000 леченных пациентов не дают надежной оценки риска.

Катемон подчеркнул важность прозрачных данных и долгосрочного наблюдения при оценке соотношения риска и пользы терапии, заявив, что Zolgensma значительно влияет на выживаемость и моторное развитие пациентов с СМА, в то время как семьи должны быть информированы о рисках рака и альтернативах лечения.