# Beam Therapeutics: терапия risto-cel на основе базового редактирования достигла цели в ключевом испытании при серповидноклеточной анемии

- Опубликовано: 2026-11-10 21:05 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Медицина
- Теги: Beam Therapeutics, risto-cel, ristoglogene autogetemcel, базовое редактирование, серповидноклеточная анемия, ключевое клиническое испытание, вазоокклюзионные кризы, фетальный гемоглобин, Casgevy, заявка в FDA
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-cfcc6359c415d9ebd556d68c_beam_therapeutics_terapiya/

**Beam сообщила, что risto-cel, терапия серповидноклеточной анемии на основе базового редактирования, достигла основной цели в ключевом испытании с 31 пациентом. Заявку в FDA компания планирует к концу года.**

![Beam Therapeutics: base editing therapy risto-cel meets primary goal in pivotal sickle cell trial](https://realtech.media/media/2026/11/b312c03cdd4a3afa.jpg)
*Korinna, Wikimedia Commons, CC BY 4.0*

Beam Therapeutics во вторник сообщила, что её терапия на основе базового редактирования ristoglogene autogetemcel (risto-cel) достигла цели в ключевом испытании у людей с серповидноклеточной анемией, пишет biopharmadive.com [1]. Данные получены от 31 пациента, завершившего лечение и 12 месяцев наблюдения по состоянию на 20 октября [1].

Не раскрывая конкретных цифр, Beam заявила, что risto-cel достигла основной цели — «свободы от тяжёлых VOC» (вазоокклюзионных кризов). Вторичные задачи, такие как сокращение госпитализаций, связанных с VOC, также выполнены [1]. Компания планирует подать заявку на одобрение в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) уже к концу года. Это первый положительный результат поздней стадии для базового редактирования [1].

## Как работает базовое редактирование

Базовое редактирование — более новая форма редактирования генов, которая изменяет отдельные нуклеотиды в последовательности ДНК. В отличие от прежних подходов CRISPR, оно не разрезает ДНК [1].

Risto-cel и Casgevy, созданный на технологии CRISPR, изготавливают одинаково по сути: собственные клетки пациента извлекают и перепрограммируют, чтобы включить выработку фетального гемоглобина. Изменённые клетки пересаживают обратно, они попадают в костный мозг и начинают производить нормальные клетки крови. Это должно остановить образование серповидных клеток и вызываемые ими болезненные кризы [1].

## Рыночный контекст

В случае одобрения risto-cel станет третьей генной терапией серповидноклеточной анемии после Lyfgenia (Genetix Biotherapeutics, прежде Bluebird Bio) и Casgevy (Vertex Pharmaceuticals совместно с CRISPR Therapeutics). Ей также придётся конкурировать с гидроксимочевиной, л-глутамином, переливаниями крови и трансплантацией стволовых клеток [1].

Обе одобренные генные терапии на старте продавались медленно. Genetix продала себя после трудностей с выводом на рынок Lyfgenia и других генных терапий, а Casgevy во второй половине 2024 года получили лишь пять человек. С тех пор Vertex сообщила о 64 пролеченных пациентах в 2025 году и выручке по Casgevy в $116 млн, а за первые девять месяцев 2026 года — о продажах на $219 млн [1].

В сентябре руководство Beam сообщило аналитикам RBC Capital Markets, что распространение таких методов ограничивали проблемы с поставками, а не слабый спрос или вопросы возмещения расходов. Аналитики RBC написали, что у risto-cel более короткий процесс производства и требуется меньше циклов лечения для мобилизации отредактированных клеток [1]. Гендиректор Джон Эванс назвал результаты «определяющей вехой» для risto-cel и технологии базового редактирования Beam. Акции Beam во вторник утром снижались на величину до 10% [1].

## Источники

1. [biopharmadive.com](https://www.biopharmadive.com/news/beam-sickle-cell-base-editing-risto-cel-results/874242)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-cfcc6359c415d9ebd556d68c_beam_therapeutics_terapiya/