# Prime Medicine ввела первому пациенту с болезнью Вильсона терапию PM577a на основе прайм-редактирования

- Опубликовано: 2026-11-05 00:59 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Биотехнологии
- Теги: Prime Medicine PM577a, генная терапия болезни Вильсона, редактирование генома in vivo, мутация ATP7B, мутация H1069Q, липидные наночастицы печень, сравнение с CRISPR-Cas9, исследование фазы 1/2
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-69926dc2d08b72e755cf18dd_prime_medicine_vvela/

**В фазе 1/2 редактор вводят внутривенно, чтобы он исправлял ДНК в клетках печени. Первые результаты компания ожидает в следующем году.**

![Prime Medicine doses first patient with in-body prime editing therapy PM577a for Wilson disease](https://sgzwpqqelzmajkcubgkl.supabase.co/storage/v1/object/public/rt-media/2026/11/9e9281b261164963.avif)
*biz.chosun.com*

Американская компания Prime Medicine сообщила 5-го числа, что ввела терапию PM577a на основе редактирования генома пациенту с болезнью Вильсона, редким наследственным заболеванием, пишет biz.chosun.com. Это первое клиническое исследование, в котором инструмент прайм-редактирования доставляют непосредственно в организм человека. Глобальное исследование фазы 1/2 идёт, первые результаты ожидаются в следующем году [1].

Болезнь Вильсона, по оценкам, встречается примерно у 1 из 30 000 человек. Организм не может нормально выводить накопившуюся медь из-за мутаций в гене ATP7B, который кодирует белок клеток печени, выводящий избыток меди в желчь. Расположение и тип мутации у разных пациентов различаются [1].

Сейчас пациентам назначают препараты, связывающие медь и помогающие её выводить, либо препараты цинка, блокирующие всасывание меди в кишечнике. Большинству приходится принимать лекарства пожизненно, а при тяжёлой печёночной недостаточности может понадобиться пересадка печени. Исследователи полагают, что редактирование позволит напрямую исправить причину болезни [1].

## Как работает прайм-редактирование

Прайм-редактирование опубликовал Broad Institute в журнале Nature в 2019 году. Его считают развитием CRISPR-Cas9, который разрезает обе цепи ДНК и использует системы репарации клетки. При такой репарации могут появляться нежелательные вставки и делеции [1].

Прайм-редактирование разрезает лишь одну из двух цепей. Фермент, записывающий новую генетическую информацию, работает вместе с гидовой РНК, указывающей, где и что исправить. Метод позволяет заменять любые из четырёх оснований (A, T, G, C) и вставлять или удалять короткие последовательности [1].

## Доставка и дизайн исследования

Инструмент редактирования упакован в липидные наночастицы, технологию доставки, которую применяют и в мРНК-вакцинах от COVID-19, и вводится внутривенно. Частицы рассчитаны на попадание в клетки печени. Компания стремится получить устойчивый эффект после однократной дозы [1].

PM577a нацелена на мутацию H1069Q. По данным компании, на неё приходится около 30–50% мутаций ATP7B, вызывающих болезнь Вильсона в США и Европе. Последующая терапия для мутации R778L, распространённой в Восточной Азии, находится на доклинической стадии [1].

Одобренная FDA терапия Casgevy редактирует стволовые клетки пациента в лаборатории (ex vivo) перед обратным введением. Редактирование внутри организма исключает забор и обработку клеток, что может сократить время лечения и стоимость производства. При этом нужна точная доставка в целевой орган и минимум изменений в нецелевых участках ДНК; долгосрочные последствия устойчивых изменений необходимо изучать [1].

В исследование включают взрослых, у которых симптомы стабилизированы лекарствами. Оценят безопасность и дозировку, восстановление выведения меди и возможность отказаться от прежних препаратов [1].

## Источники

1. [biz.chosun.com](https://biz.chosun.com/en/en-science/2026/10/23/DAUYVFGHE5HA7KM2SF7TXEG5UI/)
2. [Le Scienze](https://www.lescienze.it/salute-e-medicina/2026/10/29/news/paziente_riceve_primo_trattamento_crispr_per_correzione_dna_interno_organismo-23019875)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-69926dc2d08b72e755cf18dd_prime_medicine_vvela/