# PepGen: PGN-EDODM1 исправил в среднем 46,5% ошибок сплайсинга у шести пациентов с DM1 во второй фазе

- Опубликовано: 2026-11-11 04:01 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Медицина
- Теги: PepGen PGN-EDODM1, миотоническая дистрофия 1 типа, DM1 вторая фаза, коррекция сплайсинга, РНК-терапия, олигонуклеотидный препарат, Dyne Therapeutics, Novartis del-desiran
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-51fbeff613ebb451e46e5e4d_pepgen_pgn_edodm1/

**В небольшом исследовании второй фазы четыре ежемесячные дозы экспериментального препарата PepGen при миотонической дистрофии 1 типа исправили ошибки сплайсинга у шести пациентов.**

![PepGen's PGN-EDODM1 corrects 46.5% of splicing errors in six DM1 patients in Phase 2](https://realtech.media/media/2026/11/746cd8c316036c44.jpg)
*National Aeronautics and Space Adminstration, Wikimedia Commons, Public domain*

PepGen сообщила ранние результаты второй фазы для экспериментального олигонуклеотидного препарата PGN-EDODM1 при миотонической дистрофии 1 типа (DM1), пишет biopharmadive.com. Акции компании выросли более чем на 90% во вторник после публикации данных. [1]

При DM1 генетическая мутация приводит к образованию дефектной РНК, которая слипается в клетках. Это вызывает массовый мис-сплайсинг, то есть искажение инструкций для синтеза белков, и прогрессирующую потерю мышечной функции. Препарат PepGen должен проникать в клетки и разбирать эти РНК-клубки. [1]

## Коррекция сплайсинга и клинические показатели

Через 13 недель наблюдения четыре ежемесячные дозы PGN-EDODM1 исправили в среднем 46,5% ошибок сплайсинга у шести пациентов. У четырёх из них показатель превысил 50%. В заявлении PepGen назвала это самым высоким уровнем коррекции сплайсинга в исследованиях DM1 с многократным введением препарата. [1]

Компания также сообщила об улучшении по нескольким оценкам подвижности и мышечной силы, включая тест на скорость расслабления мышц кисти после сильного сокращения. [1]

## Безопасность и дальнейшие шаги

Исследователи оценили все связанные с лечением побочные эффекты как лёгкие или умеренные. Чаще всего отмечалась тошнота. После первой дозы наблюдалось временное повышение белка в моче. За 16 недель наблюдения признаков накопительного повреждения почек не выявлено, а это одно из опасений при системном введении РНК-препаратов. [1]

PepGen испытывает в том же исследовании более высокую дозу и ожидает результаты в первой половине следующего года. Центры исследования работают в нескольких странах, но в США дозирование не проводилось из-за частичной приостановки, введённой американскими регуляторами в прошлом году. Она связана с находками в исследованиях на животных, на которые указало Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). [1]

DM1 проявляется постепенной слабостью и уменьшением мышц и миотонией, неспособностью мышц расслабиться. Болезнь может поражать сердце, лёгкие, глаза и желудок. По оценке PepGen, ею страдают около 110 000 человек в США и Европе. Излечивающих методов нет. [1]

Разрабатываются и другие РНК-препараты. Кандидат Novartis недавно не прошёл ключевое исследование, препарат Dyne Therapeutics находится на поздней стадии испытаний, у Sarepta Therapeutics есть кандидат в раннем исследовании. Аналитик Leerink Partners Джозеф Шварц написал, что средний показатель коррекции сплайсинга у PepGen выше наблюдавшегося у del-desiran от Novartis и z-basivarsen от Dyne, отметив при этом, что сравнения между разными исследованиями остаются неточными. [1]

## Источники

1. [biopharmadive.com](https://www.biopharmadive.com/news/pepgen-myotonic-dystrophy-dm1-drug-results-freedom/874249)
2. [statnews.com](https://www.statnews.com/2026/11/10/muscular-dystrophy-dm1-pepgen-pgn-edodm1-early-results)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-51fbeff613ebb451e46e5e4d_pepgen_pgn_edodm1/