# Verve Therapeutics: одна доза редактора оснований снизила ANGPTL3 у приматов более чем на 90% три года

- Опубликовано: 2026-11-07 21:06 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Биотехнологии
- Теги: редактирование оснований ANGPTL3, адениновый редактор оснований CRISPR, GalNAc-липидные наночастицы, снижение ЛПНП-Х, снижение триглицеридов, нечеловекообразные приматы, рефрактерная гиперлипидемия, первое испытание на людях, Verve Therapeutics, инактивация гена в печени
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-275fdb2d0f1b288ef95f6a8b_verve_therapeutics_odna/

**Авторы сообщили: адениновый редактор оснований CRISPR в GalNAc-липидных наночастицах отключил ANGPTL3 в печени мышей и приматов; идёт первое испытание на людях.**

![Verve Therapeutics: one base-editor dose cut ANGPTL3 protein by over 90% in primates for 3 years](https://realtech.media/media/2026/11/7cdd919698216bf7.jpg)
*Syed Sajidul Islam, Wikimedia Commons, CC BY-SA 4.0*

Исследователи Verve Therapeutics, дочерней компании Eli Lilly and Company (Бостон), совместно с коллегами из Mount Sinai и Пенсильванского университета описали в Nature возможный подход к снижению липидов крови за один курс. Инфузия направляющей РНК и мРНК, кодирующей адениновый редактор оснований CRISPR, в GalNAc-липидной наночастице приводит к устойчивой инактивации гена ANGPTL3 с избирательностью к печени. У нечеловекообразных приматов одна доза дала среднее снижение циркулирующего белка ANGPTL3 более чем на 90%, устойчивость подтверждена до 3 лет [1].

## Мишень и доставка

Концентрации холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП-Х) и богатых триглицеридами липопротеинов относятся к ведущим факторам риска атеросклеротических сердечно-сосудистых заболеваний. Авторы отмечают, что, несмотря на несколько одобренных липидснижающих препаратов, большинство пациентов не достигают целевых уровней липидов при хронической модели лечения [1].

ANGPTL3 — известный фактор, повышающий концентрации ЛПНП-Х и триглицеридов. Редактор оснований вносит замену пары оснований ДНК в целевом локусе ANGPTL3, а GalNAc-липидная наночастица направляет редактирование в печень [1].

## Безопасность и результаты по липидам

Анализ в клетках печени человека in vitro подтвердил заданную замену в целевом локусе. По данным авторов, не обнаружено внецелевого редактирования ни в одном из примерно 3000 кандидатных сайтов, как и структурных вариантов, связанных с обработкой [1].

Целевая инактивация ANGPTL3 у нечеловекообразных приматов хорошо переносилась [1]. В моделях гиперлипидемии у мышей и приматов инактивация гена сопровождалась снижением ЛПНП-Х примерно на 40–50% и триглицеридов на 50–70% [1].

## Стадия работы

Представленные в статье результаты получены в клеточных и животных исследованиях. По словам авторов, они стали научной основой для начала продолжающегося первого клинического испытания на людях у пациентов с рефрактерными синдромами гиперлипидемии [1].

## Источники

1. [Nature](https://doi.org/10.1038/s41586-026-11233-9)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-275fdb2d0f1b288ef95f6a8b_verve_therapeutics_odna/