# TIGEM: IB-MECA восстановил функцию клеток почки в моделях синдрома Лоу; готовится клиническое испытание

- Опубликовано: 2026-11-06 03:35 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Медицина
- Теги: синдром Лоу, ген OCRL, IB-MECA, пиклиденозон, агонист аденозинового A3-рецептора, PI(4,5)P2, органоиды почки, проксимальные канальцы, мегалин, NCT07410455
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-2289e89048eeafbae31051d6_tigem_ib_meca/

**В клетках, органоидах почки и гуманизированной модели мыши пероральный агонист A3-рецептора исправил липидный дисбаланс при потере OCRL. Клиническое исследование на рассмотрении регуляторов.**

![TIGEM: IB-MECA restored kidney cell function in Lowe syndrome models; clinical trial planned](https://sgzwpqqelzmajkcubgkl.supabase.co/storage/v1/object/public/rt-media/2026/11/462f70a13499a394.jpg)
*National Center for Advancing Translational Sciences from Bethesda, MD, Wikimedia Commons, Public domain*

Группа Телетонского института генетики и медицины (TIGEM) в Поццуоли, Италия, под руководством Антонеллы Де Маттеис сообщила, что IB-MECA (пиклиденозон), пероральный агонист аденозинового A3-рецептора, восстановил реабсорбцию белка в лабораторных моделях синдрома Лоу. Работа опубликована в Signal Transduction and Targeted Therapy и объявлена 5 ноября 2026 года [1]. Модели включали генно-модифицированные клеточные линии, проксимальные канальцевые клетки пациентов, органоиды почки человека и гуманизированную модель мыши [1].

## Липидный дефект и скрининг препаратов

Синдром Лоу — редкое заболевание, поражающее глаза, нервную систему и почки. Его причина — потеря OCRL, 5-фосфатазы PI(4,5)P₂; по словам авторов, радикальной терапии нет [1]. При дефекте OCRL фосфоинозитид PI(4,5)P₂ накапливается в эндосомах, где его уровень в норме очень низок. Это нарушает рециклинг рецепторов, в том числе мегалина, необходимого для реабсорбции белка в почке [1].

Команда проверила более 1200 фармакологически активных соединений на платформе высокосодержательного скрининга института, включая одобренные препараты и соединения на поздних стадиях клинической разработки. Главным критерием отбора была способность исправлять механизм болезни в клетках. Более сотни соединений определили как потенциально эффективные. Наиболее перспективным оказался IB-MECA, который уже изучался в клинике при других состояниях, включая псориаз [1].

## Механизм и клиническое исследование

Во всех протестированных системах IB-MECA нормализовал эндосомный PI(4,5)P₂, восстановил транспорт рецепторов и возобновил реабсорбцию белка, сообщили авторы [1]. Эффект зависит от A3-рецептора: его активация запускает фосфолипазу C (PLC), которая расщепляет PI(4,5)P₂ на плазматической мембране. Этот путь не зависит от пути, контролируемого OCRL. Подход отличается от прежних стратегий, основанных на широком ингибировании киназ [1].

В начале августа компания Can-Fite BioPharma объявила о клинической программе на основе этих результатов в рамках соглашения о сотрудничестве с Fondazione Telethon. Исследование зарегистрировано как NCT07410455, его координирует Франческо Эмма в детской больнице Бамбино Джезу в Риме. Оно находится на рассмотрении регуляторов и оценит, улучшает ли препарат функцию почечных канальцев у пациентов. По словам авторов, данные поддерживают переход к фазе II при условии одобрения регуляторов [1].

Авторы также предлагают этот подход как общую схему для наследственных нарушений метаболизма фосфоинозитидов [1].

## Источники

1. [Signal Transduction and Targeted Therapy](https://doi.org/10.1038/s41392-026-03054-z)
2. [EurekAlert](https://www.eurekalert.org/news-releases/1150696)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-2289e89048eeafbae31051d6_tigem_ib_meca/