# Капсиды Arc1 дрозофилы, собранные в пробирке, доставили Cas9 в мышцы мышей: пропуск экзона до 18%

- Опубликовано: 2026-11-05 21:19 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Биотехнологии
- Теги: капсиды Arc1 дрозофилы, доставка Cas9, пропуск экзона, восстановление дистрофина, миодистрофия Дюшенна на мышах, рецептор SORCS2, белковые наночастицы без клеток, Broad Institute, Фэн Чжан
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-2021fbccf199841c724ab9ec_kapsidy_arc1_drozofily/

**Исследователи Broad Institute и MIT собрали капсиды из очищенного белка и РНК без клеток; на мышиной модели миодистрофии Дюшенна в мышечных волокнах восстановилась экспрессия дистрофина.**

![Drosophila Arc1 capsids assembled in vitro delivered Cas9 to mouse muscle, up to 18% exon skipping](https://sgzwpqqelzmajkcubgkl.supabase.co/storage/v1/object/public/rt-media/2026/11/7958b35c7d23bfd4.jpg)
*Ruberte, J., Schofield, P.N., Sundberg, J.P. et al., Wikimedia Commons, CC BY 4.0*

Группа под руководством Фэна Чжана из Broad Institute of MIT and Harvard, MIT и Медицинского института Говарда Хьюза собрала капсид белка Arc1 дрозофилы Drosophila melanogaster (dArc1) из очищенных рекомбинантных компонентов и РНК, полученной транскрипцией in vitro. Капсиды доставили редакторы генома Cas9 в мышцы мышей, моделирующих миодистрофию Дюшенна. По данным статьи в Nature Communications, внутримышечная инъекция обеспечила пропуск экзона до 18% и восстановила экспрессию дистрофина в мышечных волокнах [1].

## Сборка капсидов без клеток

Arc1 — капсидообразующий белок, происходящий от ретроэлемента. Прежние системы доставки на основе капсидов, как отмечают авторы, требовали сборки внутри клеток или опирались на фузогены для проникновения в клетки, что ограничивало масштабируемость и применимость. Здесь вся система полностью определена и собирается без клеток из очищенного белка и РНК [1].

Авторы изменили РНК-связывающий домен dArc1, и капсиды эффективно упаковывают как мРНК, так и рибонуклеопротеины Cas9 [1]. Благодаря этому одна и та же платформа может нести разные типы молекулярного груза.

## Связывание с рецептором и редактирование в мышце

Исследование показало, что капсиды dArc1 связываются с клетками млекопитающих через прямое взаимодействие с поверхностным рецептором SORCS2 [1]. Это взаимодействие авторы использовали для доставки груза в клетки без добавленных фузогенов.

В опыте на животных капсиды с редакторами Cas9 вводили в мышцы мышей — модели миодистрофии Дюшенна. Результатом стал пропуск экзона до 18% и восстановление экспрессии дистрофина в мышечных волокнах [1]. Эксперимент выполнен только на животных.

Авторы заключают, что белковые наночастицы, собранные in vitro, перспективны для доставки молекулярных грузов [1]. Несколько авторов, включая Фэна Чжана, указаны соизобретателями в находящейся на рассмотрении патентной заявке по dARC и его применению как средства доставки, поданной Broad Institute и MIT.

## Источники

1. [Nature Communications](https://doi.org/10.1038/s41467-026-79058-8)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-2021fbccf199841c724ab9ec_kapsidy_arc1_drozofily/