# Latus Bio: генная терапия LTS-201 снижает MSH3 у приматов и мышей при болезни Гентингтона

- Опубликовано: 2026-11-08 07:38 UTC
- Раздел: Жизнь и здоровье › Биотехнологии
- Теги: Latus Bio, LTS-201, генная терапия болезни Гентингтона, MSH3, соматическая нестабильность, AAV-DB-3, искусственная микроРНК, CAG-повторы, Nature Communications
- Адрес: https://realtech.media/ru/news/rt-1d0e1f1d2f1ce0e740dc229e_latus_bio_gennaya/

**Latus Bio опубликовала в Nature Communications доклинические данные по LTS-201: AAV-терапия снижает MSH3, чтобы замедлить экспансию повторов ДНК при болезни Гентингтона.**

![Latus Bio reports MSH3 gene therapy LTS-201 lowers its target in primates and mice](https://realtech.media/media/2026/11/7739b405c09df826.jpg)
*Maggie Bartlett, NHGRI, Wikimedia Commons, Public domain*

Компания Latus Bio Inc. (Филадельфия, США) опубликовала в Nature Communications рецензируемое исследование в поддержку подхода генной терапии болезни Гентингтона, нацеленного на белок репарации ДНК MSH3, сообщает mychesco.com [1]. Работа сочетает данные о течении болезни у людей, компьютерное моделирование и опыты на животных. Авторы проверяли, может ли снижение MSH3 отсрочить симптомы и сохранить неврологические функции [1].

Экспериментальный препарат LTS-201 находится на доклинической стадии. Исследование служит основой стратегии компании, а не доказательством эффекта у пациентов [1].

## Механизм и доставка

Стратегия направлена на соматическую нестабильность — процесс, при котором унаследованные повторяющиеся последовательности ДНК со временем увеличиваются в клетках. Эта экспансия всё чаще связывается с началом и прогрессированием болезни [1]. В отличие от подходов, сосредоточенных на белке гентингтине, метод Latus Bio нацелен на механизм репарации ДНК, который способствует дальнейшему росту мутации в уязвимых нейронах [1].

LTS-201 использует модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки искусственной микроРНК, снижающей экспрессию MSH3 в определённых клетках мозга. Вектор AAV-DB-3 разработан для адресации к средним шипиковым нейронам стриатума и проекционным нейронам коры головного мозга [1].

## Данные на животных и модель

У нечеловекообразных приматов LTS-201 снижал уровень матричной РНК MSH3 на 48–94% в зависимости от дозы более чем в 90% исследованных средних шипиковых нейронов. На мышиной модели болезни Гентингтона авторы наблюдали дозозависимое снижение соматической нестабильности в стриатуме [1].

Авторы также построили компьютерную модель на основе данных о естественном течении болезни у людей и измерений соматической экспансии в нейронах человека. Симуляции показали, что существенное и устойчивое снижение MSH3 может отсрочить начало моторных симптомов и замедлить клиническое ухудшение на годы. Более раннее вмешательство, по расчётам, может дать выигрыш в десятилетия. Смоделированное изменение скорости ухудшения по шкале cUHDRS составило от примерно 50% до более чем 120% относительно естественного течения [1].

Модель также предсказала, что более глубокое подавление в меньшей доле уязвимых нейронов может быть эффективнее слабого подавления в большей доле [1]. Эти оценки — компьютерные прогнозы, а не подтверждённые клинические результаты [1].

Чжан-Хо Дж. Ча, директор по науке и медицине Latus Bio и один из ответственных авторов, заявил, что работа создаёт трансляционную основу, связывающую снижение MSH3 с уменьшением соматической нестабильности [1]. Исследователи отмечают, что модель можно применить и к другим заболеваниям с экспансией повторов, включая X-сцепленную дистонию-паркинсонизм и миотоническую дистрофию 1 типа [1].

## Источники

1. [mychesco.com](https://www.mychesco.com/a/news/regional/latus-bio-study-advances-gene-therapy-strategy-for-huntingtons)

---

Источник: RealTech, realtech.media — https://realtech.media/ru/news/rt-1d0e1f1d2f1ce0e740dc229e_latus_bio_gennaya/